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罕見病新藥飛赫達(dá)?（鹽酸伊普可泮膠囊）全國供藥開啟，天津首位PNH患者用上創(chuàng)新口服療法
近日，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）創(chuàng)新口服單藥療法飛赫達(dá)（鹽酸伊普可泮膠囊）在天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院開出了天津首張?zhí)幏剑瑯?biāo)志著這款全面控制血管內(nèi)外溶血的突破性創(chuàng)新口服治療藥物正式落地中國，切實惠及了中國成人PNH患者。
來自天津的陳女士（化名）是全國第一位用上鹽酸伊普可泮膠囊的PNH患者，她順利憑借處方從當(dāng)?shù)卦和馑幏咳∷?。“得了這種病后，整天光想躺著，老是渾身沒勁，即使站個3-5分鐘，都會感覺特別累。而且每3個月就要輸血一次。我也嘗試過不少治療方法，但大多沒法幫助我完全控制溶血問題，尤其在血色素的提升上一直不理想?！标惻勘硎?，“所以這一次伊普可泮的獲批讓我非常激動，它給了我和許多像我一樣的PNH患者新的希望。了解到天津開始供藥后，我第一時間就進行了咨詢，以最快的速度用上了新藥，也希望未來更多像我一樣的PNH患者能夠了解和使用這款藥物?！?/p>
易誤診、難治療，青壯年人群終身陷入疾病困境
PNH是由于患者造血干細(xì)胞PIG-A基因發(fā)生突變而導(dǎo)致的一種“超級罕見病”?！坝捎谄?、腹痛、胸痛、腎功能不全、靜脈和動脈血栓形成等非特異性癥狀，PNH患者很容易被誤診、漏診。” 天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長、血液病中心主任付蓉教授表示，“很多患者可能在發(fā)病后輾轉(zhuǎn)多個醫(yī)院才最終確診，有的患者甚至出現(xiàn)延遲診斷十余年的情況?！?/p>
天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長、血液病中心主任付蓉教授
作為一種慢性、多系統(tǒng)、進行性的血液系統(tǒng)疾病，PNH對患者的傷害是終身的，可能造成一系列威脅生命的并發(fā)癥?！癙NH導(dǎo)致的死亡率在5年內(nèi)高達(dá)30%，患者的10年生存期顯著低于正常人群?！备度亟淌谥赋觯俺素氀?、陣發(fā)性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭等典型的臨床癥狀，患者也面臨著數(shù)倍于常人的血栓和慢性腎病風(fēng)險，部分患者還會出現(xiàn)如肺動脈高壓、腎功能不全甚至衰竭、平滑肌功能障礙等嚴(yán)重的并發(fā)癥。”
天津首方醫(yī)生、天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院血液病中心副主任醫(yī)師劉惠介紹道：“PNH患者大多為30-40歲的青壯年人群，他們往往處于事業(yè)上升期，是家庭的頂梁柱，有著美好的前途憧憬。只因患上PNH，他們的生活、經(jīng)濟、社會關(guān)系都會受到嚴(yán)重沖擊，令人非常痛心。更加安全、有效療法的應(yīng)用不僅是患者的希望，也同樣是我們醫(yī)生努力的目標(biāo)。”
天津首方醫(yī)生、天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院血液病中心副主任醫(yī)師劉惠
我國對于PNH的認(rèn)知起步較晚，目前使用較為廣泛的治療方式為糖皮質(zhì)激素、輸血、鐵劑、對癥治療、骨髓移植等，整體治療效果并不理想。雖然近年來抗補體C5療法的出現(xiàn)使患者的血管內(nèi)溶血得到控制，但其無法有效抑制血管外溶血，部分患者在接受治療后，仍然殘留貧血、疲乏和輸血依賴。一旦補體抑制劑供給不足，患者也可能面臨突破性溶血的風(fēng)險。因此，患者需要終身、頻繁地到醫(yī)療機構(gòu)注射治療，正常生活大受影響。如何進一步提升PNH的治療結(jié)局和管理模式仍是臨床亟需滿足的需求之一。
創(chuàng)新療法直擊現(xiàn)有困境，重塑PNH治療格局
鹽酸伊普可泮膠囊是全球首個且目前唯一的特異性補體B因子口服抑制劑。其與遠(yuǎn)端補體抑制劑不同，作用于免疫系統(tǒng)的補體旁路途徑中的近端通路，可全面控制血管內(nèi)和血管外溶血，彌補了現(xiàn)有抗補體C5療法的缺陷，開創(chuàng)PNH靶向治療的全新時代。此外，作為PNH首個口服單藥療法，鹽酸伊普可泮膠囊對于提升患者依從性、改善患者生活質(zhì)量具有重要意義。
今年4月，在遞交上市許可申請10個月后，鹽酸伊普可泮膠囊獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的PNH成人患者，其后在54天內(nèi)便快速完成了從獲批到商業(yè)供貨的全過程。此前，該藥物已獲得了FDA的PNH突破性療法資格認(rèn)定和CDE的突破性治療藥物認(rèn)定。
鹽酸伊普可泮膠囊
2024年歐洲血液與骨髓移植協(xié)會年會（EBMT）上最新公布的關(guān)鍵III期APPOINT-PNH臨床研究的擴展期結(jié)果顯示，大多數(shù)患者持續(xù)接受伊普可泮治療48周后，能夠使血紅蛋白水平持續(xù)升高至正常或接近正常（12 g/dL或以上），幾乎所有患者（97.5%）保持無輸血（第2~48周），患者報告的疲乏也顯著改善。
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